1
<br>
<br>
ČÁST B
<br> ŽÁDOST O UDĚLENÍ POVOLENÍ K UVÁDĚNÍ DO ŽIVOTNÍHO PROSTŘEDÍ PRO ÚČELY
KLINICKÉHO HODNOCENÍ LÉČIVÉHO PŘÍPRAVKU CART19
<br> [K § 17 odst.3 písm.c) zákona]
<br> Datum podání 2.11.2017
<br> 1.Název projektu
<br> Ověření bezpečnosti CART19 buněk vyrobených pomocí transpozonu piggyBac
pro terapii lymfoidních malignit <.>
<br> 2.Žadatel
2.1.Jméno nebo název anebo obchodní firma,je-li žadatelem fyzická osoba oprávněná
<br> k podnikání
2.2.Název nebo obchodní firma a právní forma,je-li žadatelem právnická osoba
2.3.Ústav hematologie a krevní transfuze
2.4.Státní občanství (u fyzických osob)
2.5.Adresa sídla a adresa bydliště (u fyzických osob)
2.6.U Nemocnice 1,128 20 Praha 2,tel.221977111,fax 224913728
2.7.IČO (pokud je přiděleno)
IČO 023736
<br>
3.Údaje o léčivém přípravku a léčebném postupu
3.1.Léčivý přípravek obsahuje
<br> 3.1.1.geneticky modifikovaný organismus
<br> Léčivý přípravek obsahuje geneticky modifikované T lymfocyty - CART19,které produkují
chimerický antigení receptor specifický pro antigen CD19.CART19 se připraví ex vivo z
lymfocytů izolovaných z periferní krve vnesením genu CAR19 prostřednictvím
transposonového vektoru piggyBac.Oznámení o uzavřeném nákládání s CART19 jako GMO
1.kategorie bylo potvrzeno MŽP pod č.j.62320/ENV/15 <.>
<br>
3.1.2.terapeutický vektor
Vektorem je transposon piggyBac,který se vnáší ex vivo do lymfocytů ve formě holé
plazmidové DNA prostřednictvím fyzikálního postupu – elektroporace <.>
<br>
3.2.Léčebný postup je:
<br>
3.2.1.genová terapie (in vivo nebo ex-vivo)
3.2.2.somatobuněčná terapie
3.2.3.jiné (uveďte)
<br> Léčebným postupem je ex-vivo genová terapie.Pacienti s CD19-pozitivní akutní
lymfoblastovou leukemií nebo Non-Hodgkinským lymfomem podstoupí infúzi autologních
CART19 lymfocytů připravených ex vivo.Infuzí podané CART19 rozpoznají prostřednictvím
produktu transgenu CAR19 nádorové buňky což povede k eliminaci,nebo významné redukci
nádorového postižení <.>
<br> 4.Charakteristika geneticky modifikovaného organismu nebo terapeutického
vektoru v léčivém přípravku
<br> 4.1.Geneticky modifikovaný organismus v léčivém přípravku je:
<br>
<br> 2
<br>
4.1.1.virus
4.1.2.bakterie
4.1.3.buněčná linie
4.1.4.jiný (upřesněte)
<br> Geneticky modifikovaný organismus v léčivém přípravku jsou CART19 lymfocyty <.>
<br>
5.Charakteristika nakládání s geneticky modifikovaným organismem
5.1.Účel uvádění do životního prostředí
<br> CART19 se aplikují pacientům s CD19-pozitivní akutní lymfoblastovou leukemií nebo Non-
Hodgkinským lymfomem v uzavřených prostorách Jednotky intenízvní péče (JIP) Ústavu
Hematologie a Krevní Transfúze,během léčby nedochází k uvolňování CART19 do okolního
prostředí,což je kontrolováno prostřednictvím PCR detekce specifických sekvencí <.>
<br> 6.Doba uvádění do životního prostředí
6.1.Celková doba uvádění geneticky modifikovaného organismu do životního prostředí a
<br> datum jeho předpokládaného zahájení
Plánované zahájení je během roku 2018 poté co bude tento terapeutický postup schválen
<br> SÚKL.Harmonogram klinického hodnocení bude upřesněn během jednání se SÚKL <.>
<br>
7.Plánuje žadatel uvádění stejného geneticky modifikovaného organismu do
životního prostředí v některém členském státě Evropské unie nebo mimo její
území?
<br> NE
Pokud ano,uveďte:
<br> 7.1.stát,v němž žadatel uvádění do životního prostředí plánuje
7.2.předpokládanou dobu zahájení a trvání uvádění do životního prostředí
<br> 8.Podal žadatel žádost pro uvádění stejného geneticky modifikovaného organismu
do životního prostředí v jiném členském státě Evropské unie?
<br> NE
Pokud ano,uveďte:
<br> 8.1.stát,ve kterém byla žádost podána
8.2.datum podání a číslo nebo jiné označení žádosti
8.3.datum a označení povolení,bylo-li vydáno
8.4.období,na které se povolení vztahuje
<br> 9.Podal žadatel žádost pro uvádění stejného geneticky modifikovaného organismu
do životního prostředí nebo na trh mimo území Evropské unie?
<br> NE
Pokud ano,uveďte:
<br> 9.1.stát,ve kterém byla žádost podána
9.2.datum podání a číslo nebo jiné označení žádosti
9.3.datum a označení povolení,bylo-li vydáno
9.4.období,na které se povolení vztahuje
<br> 10.Hodnocení rizika uvádění geneticky modifikovaného organismu do životního
prostředí
<br> (+) Hodnocení rizika podle § 7 zákona a § 5 této vyhlášky
<br> 10.1.Shrnutí hodnocení rizika
<br> Riziko spojené s nakládáním s CART19 buňkami v rámci klinické studie je nízké.Výsledkem
hodnocení rizika je zařazení do kategorie 1 <.>
<br>
<br>
<br> 3
<br>
Údaje o příjemci,případně,kde je to aplikovatelné,rodičovském organismu
<br> 10.2.Organismus je
10.2.1.virus
10.2.2.bakterie
10.2.3.buněčná linie
10.2.4.jiný (upřesněte)
<br> Linie primárních lidských lymfocytů T
10.3.České a latinské rodové a druhové jméno organismu s přesným určením rasy
<br> (plemene,formy,kmene,buněčné linie,patovaru)
Člověk (Homo sapiens)
<br> 10.3.1.Geografické rozšíření,přirozený výskyt organismu
10.3.2.Je organismus běžně používán v České republice / v Evropské unii?
<br> 10.4.Metody identifik...